近日，日本媒体报道，日本推出一款名为“キムリア”（“Kymriah”）的新药，使得白血病的治愈率得到了很大提升。
这款名为“キムリア”（“Kymriah”），由著名制药公司ノバルティスファーマ（诺华制药·东京）研发并销售的特效药的问世，直接将白血病原本只有20％的治愈率提升至80％！堪称医疗界的奇迹。
其实Kymriah是一款CAR-T疗法的商品名。该疗法早于年就由宾夕法尼亚大学研究团队和瑞士诺华制药研发并发售。基因操作需要将细胞运送到美国进行。收费高达万日元（约合万元）。由于价格对一般人来说难以承受，日本今年5月宣布正式将Kymriah纳入医保，患者需承担费用降至41万日元。
日本
真的攻克白血病了吗？
这件事要从几个月前的一条日本新闻说起。当时，日本各大新闻爆出白血病新药“キムリア”正式确认被纳入日本医保。日本厚生劳动省核定其药价为万日元（约万RMB），属于纳入日本全民医保的天价药。这一时间引起了轰动，当天还上了中国微博的热搜。这则日本电视新闻本来只是在说天价白血病新药列入医保而已。但传播者却故意截取日本年诺贝尔生理学奖获得者本庶佑教授的画面，暗示日本攻克白血病，正是与这位诺贝尔奖获得者有关，来增加文章的可信度。而实际情况是，即使翻遍所有日文媒体，也找不到任何类似日本攻克白血病这样的字眼，本庶佑教授也仅仅是相关领域的权威专家，与这款药，也没什么直接关联。那这个天价新药，到底是怎么回事呢？
很多不太懂日语的人，一看到新药名称“キムリア”，就理所当然地认为这个药是日本人研制的。
其实，这个名字，作为外来语，也是从其英语Kymriah音译而来的，既不是日本研究发现的，也不是日本公司生产制作的，更不是日本政府首先认可的。
“Kymriah”是这种药物的商品名，实际上的名字叫“Tisagenlecleucel”。是美国宾夕法尼亚大学的卡尔·尤恩（CarlH.June）教授带领的研究小组发现的，由瑞士的诺华（Novartis）公司商品化，年8月得到了美国FDA承认，在美国使用。
其实把“Kymriah”说成是一种疗法可能更合适。这是一种遗传基因疗法，把患者血液中的T细胞取出来，将其中的遗传因子修改为带攻击癌细胞能力之后再回送患者体内。
这种药在美国的市场价是47.5万美元，日本的市场价为万日元，虽然低于美国市场，但单次使用就需要花费几乎万人民币的药价也使得非大富大贵人家无法问津，这才纳入了全民健康保险。
年，Kymriah在美国取得了FDA（美国食品药品监督管理局），随后在欧洲很多国家也取得了认可，年，日本厚生劳动省正式通过了此药。
并且，制作生产这个药的核心部分，还是在美国。
日本患者要使用这个药的话，需要所在的医疗机构将从患者体内提取的T细胞，通过委托日本其他公司运输到美国新泽西州的诺华制药，加工制作成患者专属的CAR-T细胞后，再运回日本，然后通过打点滴的方式输入患者体内。
所以，这种药本身和日本就没有关系，当然白血病也还没有被最后攻克。
如果一定要把这种药和日本扯上关系的话，就是也在日本进行了一部分临床实验。
日本患者得到的真实保障
当然，全民健康保险也要有人买单，而现在日本的全民健康保险已经是赤字了，随着社会人口的进一步老龄化，赤字还可能进一步扩大，随意引进这么高价的药物能行吗？
但事实是，虽然这种药物非常昂贵，但实际上倒并不增加多少全民保险的负担，因为能用的人很少，因为根据《日本经济新闻》年5月14日的报道，日本全国能够用上这种药的每年也就只有人左右。
日本的白血病发病率是万分之6.3左右，也就是说每年大约有7万人患白血病，怎么只有人用这种药呢？
“白血病”是一个非常复杂的概念，简单地说可分为“急性”和“慢性”，还可以分为“骨髓”和“淋巴”，这就有了“急性淋巴”、“急性骨髓”、“慢性淋巴”、“慢性骨髓”等四种了。而Kymriah疗法仅仅对“朝囊定位细胞”（bursaorientedcells，也称B细胞）性的急性淋巴白血病有效，有效率如前所说，为83%。
白血病听起来吓人，像当年日本电视剧《血疑》里的悲剧更加剧了人们的恐惧，实际上白血病的治愈率并不低。一般来说发病5年后不再复发就算治愈，对于主要患者群是年轻人的急性淋巴白血病来说，治愈率一直就在80%以上。这次Kymriah的话题其实并不在疗效上，而在于全民保险制度居然引进了这么昂贵的药物。但考虑到这种药的应用范围相当狭窄，也就可以理解了。
引入全民健康保险之后，虽然患者只需负担30%，但对于这么昂贵的药物来说，30%也是很可观的数字，一次用药就超过7万人民币的药费，也不是大多数人能够负担的。所以问题来了，这种“保险”会不会变得有名无实？
不会。
日本全民医保制度中有一条很好的“高额医疗费制度”。这个制度就是解决“30%也还是太昂贵”问题的。这个制度规定：一个月中，医院因为同一种疾病的诊疗费用封顶。封顶额度根据收入而定，一般的人是8万日元（按照现在的汇率大约是人民币）左右，当然也有4万日元和16万日元的。这就是“高额医疗费”，超过部分全部由健康保险买单，无需患者出钱。
所以，这个新闻的真相是，日本又把一种很昂贵的、美国开发瑞士制造的药物引入了全民健康系统而已，这种药品既不是日本制造，也没有最后克服白血病。
但是即便这个消息是乌龙，还是能够看出，日本的全民健康保险制度真的挺不错。
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